国内首个:博雅辑因基因编辑疗法产品ET-01获批进入临床

中国北京和美国马萨诸塞州剑桥,2021年1月18日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请,这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。此前,博雅辑因曾于2020年10月27日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。

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PD-1/PD-L1 单抗的特征差异及研究现状

作者:小米虫 2013年《科学》杂志将肿瘤免疫疗法列为十大科学突破之首,此后,免疫检查点抑制剂成为了肿瘤免疫治疗领域的研究焦点 。现有研究表明,程序性死亡受体 1(PD-1)/程序性死亡受体配体 1(PD-L1)信号通路可通过抑制 T细胞活化来诱导肿瘤特异性 T细胞凋亡,并导致T细胞抵抗,在肿瘤、慢性炎症等病理情况下起到免疫逃逸、免疫抑制等作用。

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